Primer medicamento para la enfermedad del hígado NASH llega, más en camino

Ilustración en 3D de un hígado humano.

magicmine | iStock | Getty Images

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¡Buenos días! Millones de estadounidenses con una forma común y potencialmente mortal de enfermedad hepática pronto tendrán acceso al primer tratamiento para la condición. 

En una decisión histórica el jueves, la Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó el medicamento “Rezdiffra” de Madrigal Pharmaceuticals, que se utilizará junto con dieta y ejercicio. Se espera que el medicamento esté disponible el próximo mes con un precio elevado de $47,400 por año antes de descuentos y seguros. 

Entonces, ¿por qué es tan importante esta aprobación? 

En primer lugar, las personas que sufren de la enfermedad necesitan desesperadamente un tratamiento. Rezdiffra está aprobado específicamente para tratar a pacientes con esteatohepatitis no alcohólica, o NASH, que también tienen cicatrices moderadas a avanzadas en el hígado.

Algunos especialistas han comenzado a llamar a la condición esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica, o MASH, para evitar un lenguaje estigmatizante.

MASH es una forma grave de enfermedad hepática caracterizada por la acumulación excesiva de grasa e inflamación. Puede conducir a cicatrices hepáticas y, en casos más graves, a insuficiencia hepática o cáncer. La enfermedad a menudo se asocia con otros problemas de salud, como hipertensión, diabetes tipo 2 y obesidad.

Aproximadamente entre 6 y 8 millones de personas en los EE. UU. padecen MASH con cicatrices moderadas a avanzadas en el hígado, según una estimación citada por la FDA.

La aprobación de la agencia también es importante porque significa que Madrigal ha tenido éxito en un área donde varios otros fabricantes de medicamentos han fallado, o siguen intentándolo.

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Esto le da a Madrigal una ventaja en un mercado que podría ser enorme: la industria del MASH podría valer casi $26 mil millones para el 2032 en los EE. UU., Francia, Alemania, Italia, España, el Reino Unido y Japón, según una estimación de la firma de análisis de datos GlobalData.

El medicamento de Madrigal está estableciendo el estándar de eficacia y seguridad para el tratamiento de MASH, al mismo tiempo que abre la puerta para medicamentos que aún se encuentran en desarrollo.

Hay un detalle importante en la aprobación que podría ser positiva para todo el espacio de MASH: la FDA no exige que los pacientes se sometan a una biopsia de hígado para determinar su elegibilidad para el medicamento de Madrigal.

“La ausencia de la necesidad de biopsia de hígado en la etiqueta de Rezdiffra debería impulsar las acciones de las empresas biotecnológicas que desarrollan tratamientos para MASH y potencialmente acelerar y ampliar el acceso de los pacientes”, escribió el analista de William Blair, Andy Hsieh, en una nota el viernes.

En esta ilustración fotográfica, el logotipo de Madrigal Pharmaceuticals se muestra en la pantalla de un teléfono inteligente.

Rafael Henrique | SOPA Images | Lightrocket | Getty Images

Hay varias compañías biotecnológicas con prometedores tratamientos experimentales para MASH: 

Pero la pregunta para todas es cuánto dominará el mercado de MASH una clase de medicamentos llamados GLP-1. 

Los GLP-1 funcionan al imitar una hormona producida en el intestino para suprimir el apetito y regular el azúcar en sangre.

Incluyen el medicamento para bajar de peso de Novo Nordisk Wegovy y el tratamiento para la diabetes Ozempic. Las inyecciones de pérdida de peso y diabetes respectivas de Eli Lilly Zepbound y Mounjaro también son parte de la clase, pero apuntan a otra hormona llamada GIP.

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Mizuho healthcare equity strategist Jared Holz escribió en un correo electrónico a los inversores el viernes que la adopción de GLP-1 es un factor clave en relación con la tesis más amplia de NASH.

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